El tratamiento que se está probando puede ser un nuevo fármaco para añadir a las combinaciones existentes o puede tratarse del estudio de una nueva forma de usar los fármacos ya disponibles, como por ejemplo, comparar la dosis única diaria frente a las dos tomas diarias.

Reparto aleatorio

Es una característica esencial de casi todos los ensayos clínicos. A cada persona que participa en un estudio se le asigna uno de los grupos de tratamiento de forma aleatoria, normalmente por ordenador. Ésta es la mejor forma de asegurarse que hay similitud entre las personas de los diferentes brazos del ensayo, para que puedan realizarse comparaciones fiables entre los efectos de los distintos tratamientos.

Estudios ciegos

En algunos estudios, ni los investigadores ni los participantes saben quién está tomando el fármaco en experimentación y quien está tomando el tratamiento estándar o ningún tratamiento. (Los medicamentos están todos ‘empaquetados’ idénticamente.) A esto se le llama doble ciego (puesto que ni el investigador ni el participante saben quién recibe qué). Cuando son sólo los participantes los que desconocen el tratamiento que toman, el ensayo se denomina ciego.

El propósito de esta estrategia es asegurar que las expectativas personales no afecten a los resultados del ensayo. Un médico que sepa qué pacientes reciben un tratamiento particular puede inconscientemente evaluar o tratar a dichas personas de forma distinta. De igual forma, aquellos participantes que sepan el tratamiento que toman pueden describir sus síntomas de forma distinta o decidir abandonar el estudio.

Ensayo comparativo

El tipo de ensayo clínico más común es el estudio comparativo. Se trata de una investigación en la que un grupo de personas que recibe un tratamiento nuevo es comparado con un grupo de personas que reciben un tratamiento existente o estándar. Cuando para una enfermedad particular hay una terapia estándar reconocida, los ensayos se diseñarán para comparar el fármaco experimental con dicha terapia. En este caso no sería ético dar placebo en lugar de la terapia estándar. 

 

Por ejemplo, los estudios sobre un nuevo fármaco profiláctico para prevenir el desarrollo de neumonía por Pneumocistis carinii (PCP) con recuentos bajos de CD4 suelen comparar la eficacia de un nuevo fármaco con cotrixomazol (Septrin^®) que es el tratamiento estándar.

Ensayos controlados con placebo

Cuando no existe un tratamiento estándar para una enfermedad, un ensayo podría comparar un fármaco nuevo con un fármaco falso, lo que se conoce como placebo. Ninguno de los participantes sabrá si está recibiendo fármaco o no.

Estudios de comparación de dosis

Otros estudios pueden simplemente comparar distintas dosis del mismo fármaco, como los estudios recientes con nelfinavir, o comparar la dosificación de una o dos veces al día, como se hizo con ddI. Estos ensayos pueden ser ciegos o no.

Estudios abiertos o sin control

Los estudios en los que la asignación del tratamiento no es ciega se llaman también ‘abiertos’. Significa que todas las personas que participan en el estudio y sus médicos saben exactamente qué tratamientos están tomando. Algunos estudios evaluarán la eficacia y la seguridad de un nuevo fármaco sin grupo control. Esto significa que todas las personas que entran en el estudio reciben la medicación en investigación.