Los ensayos clínicos empiezan sólo cuando los estudios preliminares en el laboratorio, y después con animales, muestran que el fármaco es lo suficientemente seguro para que lo tomen las personas. Los ensayos clínicos en personas se suelen llevar a cabo en tres pasos o fases:

Fase I

Los estudios en Fase I prueban el tratamiento sólo en un número pequeño de personas (normalmente voluntarios sanos que no son VIH positivos o aquellos con VIH que no están tomando otras medicaciones). Su objetivo es saber si son seguros y en ese caso encontrar la máxima dosis que sea segura. Si entras en un ensayo en Fase I puede que tengas que pasar algún tiempo en el hospital para que te sigan de cerca los niveles de fármaco en sangre. Participar en un ensayo en Fase I no suele aportar beneficios directos en la salud.

Fase I/II

Los estudios en Fase I/II prueban el tratamiento hasta en unos pocos cientos de personas VIH positivas para encontrar la dosis más eficaz.

Fase II

Los estudios en Fase II evalúan si el tratamiento es activo a corto plazo, buscan los cambios en la carga viral y en los recuentos de CD4. Si el tratamiento no es activo, no se realizarán más ensayos. Su duración suele ser de al menos seis meses. Si entras en un estudio de Fase II, tendrás que acudir regularmente al hospital para extracciones de sangre y otros controles.

Fase III

Los estudios en Fase III prueban el tratamiento en grupos más grandes de personas, a menudo de distintos hospitales. Normalmente el fármaco se administra a una dosis que ha mostrado ser suficientemente segura en los estudios de Fase I y II, y que parece ser activa frente a la enfermedad. Estos ensayos comparan el nuevo tratamiento con un tratamiento ya en uso u ocasionalmente con una pastilla igual pero inactiva que se llama placebo.

Los estudios en Fase III suelen durar al menos doce meses y también requieren el compromiso de acudir regularmente al hospital.